نیواطلس پژوهشگران می‌گویند با استفاده از یک روش جدید ژن درمانی می‌توان کوری موروثی را در برخی مبتلایان درمان کرد و بینایی را به آنها بازگرداند.
پیش از این ژن درمانی برای درمان برخی انواع سرطان در امریکا به کار گرفته شده بود، اما اثرات جانبی خطرناک استفاده از این روش آن را به حاشیه رانده بود.
این روش ژن درمانی برای بهبودی مبتلایان به نوع خاصی از بیماری کوری موروثی موسوم به Leber congenital amaurosis به کار می‌رود. این نوع کوری ناشی از جهش ژنتیکی در یکی از ژن‌های خاص چشم است.
برای درمان این نوع کوری روی ژنی به نام RPE65 تمرکز شده و نسخه‌یی سالم از ژن یادشده به یک ویروس دستکاری شده و سالم متصل شده و به چشمان بیمار تزریق می‌شود.
این روش درمانی در حال آخرین بررسی‌های بالینی است و از یک دهه پیش تا به حال در حال تکامل است. از 29 نفری که تا به حال این روش درمانی روی آنها آزمایش شده تا به حال 27 نفر تا حدی بینایی خود را به دست آورده‌اند. از جمله این افراد می‌توان به چند کودک اشاره کرد که با درمان صورت گرفته می‌توانند ابعاد اتاق خود را تشخیص داده و در آن راه بروند.
